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Le déficit en créatine : Une maladie rare bientôt soignée ?

29/01/2016

Les équipes de l'Ibitecs travaillent depuis plus de 5 ans sur le déficit du transporteur de la créatine, maladie génétique rare responsable de retards de développement et de déficience intellectuelle particulièrement handicapants pour les enfants eux-mêmes et leurs familles.

A la suite de deux publications et surtout d'un brevet déposé en 2012 , l'équipe chargé de la valorisation à l'Ibitecs a recherché un partenaire industriel pour poursuivre vers le développement d'un médicament destiné à traiter les enfants souffrant de cette maladie. C'est ainsi qu'un accord de collaboration vient d'être signé avec la société Lucane Pharma, spécialisée dans la mise sur le marché de médicaments destinés à des aires thérapeutiques de niche.

L'objectif des travaux à venir est de valider un certain nombre de concepts in-vivo et de vérifier l'innocuité du candidat médicament en vue de passer ensuite aux essais chez l'homme.

Après validation clinique, Lucane Pharma entreprendra les démarches règlementaires destinées à favoriser une mise à disposition précoce du traitement pour les patients, c’est-à-dire avant la procédure de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché de ce nouveau médicament au sein de l’Union Européenne et des États Unis.

 
 

Pour en savoir plus :

L'article sur le site de l'IBitecs au Cea-Saclay

Une nouvelle stratégie thérapeutique sur le site de l'IBItecs.